۱۷ ژوئیه ۲۰۲۵ -پروژه Moonshot بیماری‌های نادر توضیح می‌دهد که چرا نوآوری در بیماری‌های نادر، بخش علوم زیستی اتحادیه اروپا را غنی‌تر خواهد کرد.اعتبار عکس digitalista / BigStock
بیش از ۳۰ میلیون نفر در اروپا با یک بیماری نادر زندگی می‌کنند. اکثر آنها هنوز به گزینه‌های تشخیص یا درمان دقیق دسترسی ندارند. این نیازهای برآورده نشده، این «نقاط سفید»، مسائل حاشیه‌ای نیستند. آنها نشان می‌دهند که مدل نوآوری در سلامت اتحادیه اروپا در کجا دچار نقص است: بودجه‌ای که در لبه تحقیقات اولیه متوقف می‌شود، چارچوب‌های نظارتی که پیشرفت را کند می‌کنند و زیرساخت‌های پراکنده‌ای که مانع همکاری کارآمد در سراسر مرزها می‌شود.
بیماری‌های نادر فقط گواه این شکاف‌ها نیستند؛ آنها زمینه‌ای برای توسعه و افزایش راه‌حل‌های جدید فراهم می‌کنند. تثبیت بیماری‌های نادر در چارچوب استراتژی علوم زیستی اتحادیه اروپا و سایر چارچوب‌های قانونی آتی، با فراخوان آن برای افزایش مشارکت‌های دولتی-خصوصی برای رسیدگی به حوزه‌های نیازمند و کم‌بازده از طریق زیرساخت‌های مشترک و تحقیقات کاربردی همسو است. انجام این کار به ظرفیت اتحادیه اروپا برای نوآوری در علوم زیستی به طور گسترده‌تر و همچنین به کسانی که تحت تأثیر بیماری‌های نادر قرار دارند، کمک خواهد کرد.
همانطور که اتحادیه اروپا برنامه چارچوب بعدی (FP10) را شکل می‌دهد، قانون بیوتکنولوژی اتحادیه اروپا را آماده می‌کند و اقدامات مشخص شده در استراتژی علوم زیستی اتحادیه اروپا که اخیراً منتشر شده است را اجرا می‌کند، اکنون زمان آن رسیده است که اطمینان حاصل شود که بیماری‌های نادر به عنوان یک محرک استراتژیک ظرفیت نوآوری اروپا شناخته می‌شوند.
FP10 و MFF باید بیماری‌های نادر را به یک اولویت قابل مشاهده و هماهنگ تبدیل کنند.
بودجه پراکنده و کوتاه مدت همچنان نوآوری در بیماری‌های نادر را در مراحل حساس خط لوله توسعه متوقف می‌کند. برنامه «مهمانی بیماری‌های نادر» خواستار یک جریان بودجه اختصاصی و قابل مشاهده تحت برنامه چارچوب بعدی (FP10) و به طور کلی، در چارچوب مالی چند ساله بعدی (MFF) است. این برنامه‌های تأمین مالی اتحادیه اروپا باید بیماری‌های نادر را به عنوان اولویتی که هم سلامت عمومی و هم رقابت‌پذیری اتحادیه اروپا را ارتقا می‌دهد، به رسمیت بشناسند. یک پیشنهاد مشخص، سازوکار «Fund Forward» است، یک مدل تأمین مالی انعطاف‌پذیر که به تحقیقات نویدبخش اجازه می‌دهد به طور یکپارچه در برنامه‌هایی مانند Horizon Europe، EU4Health یا شورای نوآوری اروپا حرکت کنند. این رویکرد با فراهم کردن امکان پیشرفت نوآوری‌های نویدبخش در طیف کاملی از فعالیت‌های تحقیقاتی و نوآوری – از کشف تا اجرا – از طریق یک معماری تأمین مالی پاسخگو و هدفمند، از افت خط لوله، به ویژه برای بیماری‌های کم‌بودجه با جمعیت کمتر، جلوگیری می‌کند.
تأثیر بلندمدت همچنین به سرمایه‌گذاری پایدار در زیرساخت‌های کلیدی مانند شبکه‌های مرجع اروپایی (ERN) برای تخصص بالینی، EATRIS برای تحقیقات انتقالی، BBMRI برای تحقیقات زیست‌بانکی و ECRIN برای هماهنگی آزمایش‌های بالینی، پلتفرم‌های ضروری برای تحقیقات فرامرزی و توسعه بالینی در بیماری‌های نادر بستگی دارد. اتحادیه اروپا در حال حاضر بخش زیادی از ستون فقرات را ساخته است و اکنون باید اطمینان حاصل کند که از آن به صورت استراتژیک و در مقیاس بزرگ استفاده می‌شود.
قانون بیوتکنولوژی اتحادیه اروپا: فرصتی برای رفع شکاف‌های تأمین مالی بیوتکنولوژی
قانون بیوتکنولوژی اتحادیه اروپا باید به عنوان یک چارچوب آینده‌نگر عمل کند که توسعه، استقرار و افزایش مقیاس بیوتکنولوژی را در بخش‌ها امکان‌پذیر می‌سازد. این قانون فرصتی را برای ساده‌سازی و نوسازی مسیرهای نظارتی از طریق مکانیسم‌های تأیید انعطاف‌پذیر برای درمان‌های پیشرفته، سندباکس‌های نظارتی، اسناد راهنمای هماهنگ و مشاوره علمی هماهنگ ارائه می‌دهد.
نوآوران بیوتکنولوژی، به ویژه شرکت‌های کوچک و متوسط و استارت‌آپ‌ها، برای عبور از موانع نظارتی و مالی به حمایت‌های سفارشی‌تر و عملی‌تری نیاز دارند. ظرفیت عملیاتی و دید مرکز بیوتکنولوژی و تولید زیستی باید تقویت شود و یک رابط اختصاصی نوآوری بیوتکنولوژی باید خدمات قانونی، نظارتی و شتاب‌دهی متناسب با بازیگران بیوتکنولوژی در مراحل اولیه را ارائه دهد. برای حمایت از استقرار، سرمایه‌گذاری اتحادیه اروپا همچنین باید با گنجاندن خوشه‌های منطقه‌ای که زیربنای تاب‌آوری صنعتی و استقلال استراتژیک هستند، زیرساخت‌های بیوتکنولوژی را در اولویت قرار دهد. یک صندوق نوآوری بیوتکنولوژی اروپا، مکمل ابزارهایی مانند شتاب‌دهنده و صندوق نوآوری EIC، می‌تواند تأمین مالی را به بیوتکنولوژی در مراحل اولیه و کاربردی، به ویژه در مناطق با نیاز بالا و بازده بازار محدود مانند بیماری‌های نادر، هدایت کند.
در نهایت، برای توسعه درمان‌هایی در مناطق محروم که گزینه‌های بیشتری را برای بیماران بدون هیچ گونه انگیزه‌ای تضمین می‌کند، می‌توان مشوق‌های اضافی برای تشویق راه‌حل‌های زیست‌فناوری در نظر گرفت.
ساده‌سازی به عنوان یک ضرورت استراتژیک
ساده‌سازی به معنای میانبر نیست؛ بلکه به معنای توانمندسازی نوآوری بدون اصطکاک غیرضروری است. طرح «شلیک به ماه برای بیماری‌های نادر» پیشنهاد می‌کند که موانع ساختاری (مانند تنگناهای اداری، قوانین ناهماهنگ داده‌ها و غیره) برای توسعه نوآوری در بخش‌ها حذف شود، به جای اینکه چارچوب‌های قانونی همپوشانی را لایه لایه یا اصلاح کنیم، باید به چالش‌های افقی مداوم رسیدگی شود.
با ترویج ساده‌سازی واقعی مقررات، اصلاح می‌شود. این شامل معرفی مواد راهنمای کاربرپسند و هماهنگ؛ الگوهای استاندارد برای ارسال‌های نظارتی؛ جدول‌های زمانی متناسب با هدف و مبتنی بر ریسک؛ و فضاهای آزمایشی مانند طرح‌های آزمایشی سندباکس نظارتی برای آزمایش رویکردهای نوآورانه زیست‌فناوری به شیوه‌ای کنترل‌شده و تحت نظارت است.
فرصت اروپا در تبدیل جاه‌طلبی به اقدام منسجم نهفته است.
برنامه «بیماری‌های نادر» از تمرکز جدید اتحادیه اروپا بر علوم زیستی و رقابت‌پذیری استقبال می‌کند. با این حال، رقابتی کردن اتحادیه اروپا به چیزی بیش از استراتژی‌های اصلی نیاز دارد. این به معنای استفاده از بیماری‌های نادر به عنوان یک نقطه ورود عملی برای همسو کردن بودجه، مقررات و زیرساخت‌ها در پشت یک هدف است: رساندن سریع‌تر نوآوری معنادار به بیماران.
اتحادیه اروپا ابزارها، زیرساخت‌ها و تخصص لازم برای رهبری در نوآوری بیماری‌های نادر را دارد. بیماری‌های نادر چیزی بیش از یک چالش بهداشتی هستند؛ آنها کاتالیزوری برای ایجاد یک چارچوب علوم زیستی منسجم‌تر، چابک‌تر و رقابتی‌تر در اتحادیه اروپا هستند. اتحادیه اروپا زیرساخت‌ها، استعدادها و ابزارهای نظارتی لازم برای رهبری در این فضا را دارد. اکنون به اراده سیاسی نیاز دارد تا این دارایی‌ها را در پشت یک استراتژی نوآوری منسجم و با تأثیر بالا همسو کند. با قرار دادن بیماری‌های نادر به عنوان یک اولویت قابل مشاهده در سراسر استراتژی علوم زیستی، قانون بیوتکنولوژی اتحادیه اروپا، MFF و FP10، و با اتخاذ یک طرح اقدام بیماری‌های نادر اتحادیه اروپا، اتحادیه اروپا می‌تواند نشان دهد که برتری علمی، رقابت‌پذیری و فراگیری دست در دست هم پیش می‌روند.
